ความล้มเหลวของ Pelacarsen สะเทือนวงการยาโรคหัวใจ
โนวาร์ทิส บริษัทผู้ผลิตยาในสวิตเซอร์แลนด์ ประกาศผลการทดลองทางคลินิกขั้นสูงของยา Pelacarsen ร่วมกับ Ionis Pharmaceuticals เพื่อรักษาโดยลดระดับโคเลสเตอรอล Lp(a) ในเลือดไม่ประสบความสำเร็จในการลดความเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดตามที่คาดหวัง ส่งผลให้ราคาหุ้นโนวาร์ทิสในตลาดลดลง 3% เมื่อวันที่ 5 กันยายน 2026
การทดลองนี้ท้าทายสมมุติฐานเดิมที่ว่า การลด Lp(a) ซึ่งเป็นไขมันชนิดพิเศษที่เพิ่มความเสี่ยงโรคหัวใจอย่างมีนัยสำคัญ จะช่วยป้องกันโรคหัวใจวายและการเกิดโรคหลอดเลือดสมองได้ ปัจจุบันยังไม่มียาที่ได้รับอนุมัติให้รักษาโดยตรงกับ Lp(a) โดยตลาดยาที่เกี่ยวข้องมีมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์
Lp(a) สารชีวภาพและความสำคัญในการวิจัย
Lp(a) ถูกค้นพบครั้งแรกในปี 1963 เป็นไขมันชนิดพิเศษที่ระดับในร่างกายกำหนดโดยพันธุกรรม แตกต่างจาก LDL ที่ได้รับผลกระทบจากวิถีชีวิต ผู้ที่มีระดับ Lp(a) สูงมีความเสี่ยงเกิดโรคหัวใจมากกว่าปกติมากกว่าเท่าตัว
โนวาร์ทิสย้ำว่า ในการทดลองมีผู้ป่วยมากกว่า 8,000 รายได้รับการรักษาตามมาตรฐานสูงสุด แต่แม้ Pelacarsen จะสามารถลดระดับ Lp(a) ได้แล้ว กลับไม่สามารถลดความเสี่ยงหัวใจและหลอดเลือดตามที่คาดหวัง ดร. Shreeram Aradhye หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของโนวาร์ทิส ระบุว่าจะมีการนำเสนอผลลัพธ์เต็มรูปแบบในงานประชุมทางการแพทย์เร็วๆ นี้ ซึ่งจะช่วยทำความเข้าใจความสัมพันธ์ระหว่างการลด Lp(a) กับผลกระทบต่อโรคได้อย่างชัดเจนยิ่งขึ้น
คู่แข่งอย่าง Amgen และ Eli Lilly ต้องเผชิญแรงกดดัน
ผลการทดลองของโนวาร์ทิสได้สร้างแรงกดดันต่อบริษัทคู่แข่งเช่น Amgen และ Eli Lilly โดย Amgen กำลังพัฒนายา Olpasiran เพื่อทดลองลด Lp(a) ในทางคลินิก และ Eli Lilly มีโปรเจกต์ Lepodisiran ซึ่งเน้นกลุ่มผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงโรคหัวใจแม้ยังไม่วินิจฉัยโรคชัดเจน
หลังข่าวนี้เผยแพร่ ราคาหุ้น Amgen ลดลงประมาณ 5% ในการซื้อขายนอกเวลา ขณะที่ Ionis Pharmaceuticals ร่วง 10% และ New Amsterdam Pharma ลดลง 12% นักวิเคราะห์มองว่า ข้อมูลจากโนวาร์ทิสทำให้ความเชื่อมั่นในสมมุติฐานการรักษาด้วยการลด Lp(a) ลดลง โดยยาที่จะตามมาจะต้องแสดงให้เห็นว่าการลด Lp(a) อย่างลึกซึ้งกว่านี้จะช่วยให้ผลลัพธ์ทางคลินิกดีขึ้นจริงหรือไม่
การตอบสนองของตลาดและนักวิเคราะห์
นักลงทุนโดยทั่วไปคาดการณ์ว่าผลการลดความเสี่ยงโรคหัวใจจากยา Lp(a) อาจมีแค่ระดับปานกลาง ราคาหุ้นของโนวาร์ทิสจึงมีการเปลี่ยนแปลงเพียงเล็กน้อย เทียบกับความคาดหวังก่อนหน้า นักวิเคราะห์จาก Citi ชี้ว่า “แม้ Pelacarsen จะไม่ถึงเป้าหมายสูงสุด แต่ก็ไม่ได้ล้มล้างทฤษฎีว่าการลด Lp(a) ช่วยป้องกันโรคหัวใจโดยสิ้นเชิง ยังต้องรอข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อวิเคราะห์กลไกผลทางคลินิกและการออกแบบการทดลอง”
ธนาคาร Barclays พิจารณาว่าแม้การลดความเสี่ยง 13% จะถือว่าสำคัญทางสถิติ แต่ Pelacarsen ดูเหมือนไม่ถึงเป้าหมายนี้ ขณะที่ Jefferies เตือนว่ามาตรฐานการรักษาปัจจุบันที่ดีขึ้นอย่างต่อเนื่องทำให้ความเสี่ยงโรคหัวใจลดลง ส่งผลให้การทดลองยาใหม่ต้องใช้ต้นทุนสูงขึ้นและพบอุปสรรคมากกว่าเดิม
ภาพรวมอนาคตของยาลด Lp(a) และความท้าทาย
ด้วยความที่ Amgen และ Eli Lilly ใช้เทคโนโลยีพัฒนาแตกต่างกัน นักวิเคราะห์จึงคาดว่าบางตัวอย่างอาจลด Lp(a) ได้มากขึ้น ซึ่งยังคงจุดประกายความหวังให้ตลาดยาในกลุ่มนี้ แม้จะมีความยากลำบาก โดยเฉพาะกลุ่มผู้ป่วยที่มีระดับ Lp(a) สูงเป็นพิเศษ นักวิเคราะห์ของ William Blair ระบุว่า แม้ผลลัพธ์ของโนวาร์ทิสจะทำให้ท้าทายการพัฒนา แต่ก็ยังไม่ถึงขั้นตัดขาดอนาคตแนวทางนี้
ปัจจุบันประชากรโลกประมาณหนึ่งในห้ามีความเสี่ยงโรคหัวใจเพิ่มขึ้นจาก Lp(a) การศึกษาวิจัยและการแข่งขันพัฒนายาที่ยังดำเนินอยู่จึงเป็นเรื่องที่ตลาดและผู้เกี่ยวข้องเฝ้าติดตามอย่างใกล้ชิดในอนาคตอันใกล้