Pelacarsen-Studie enttäuscht – Wirksamkeit gegen kardiovaskuläre Ereignisse nicht nachweisbar
Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat in Zusammenarbeit mit Ionis Pharmaceuticals bekanntgegeben, dass sein Prüfpräparat Pelacarsen bei einer wichtigen Phase-III-Studie keinen signifikanten Nutzen bei der Reduktion kardiovaskulärer Ereignisse erzielen konnte. Die Ergebnisse, veröffentlicht am 5. September 2026, führten am darauffolgenden Börsentag zu einem Kursrückgang der Novartis-Aktie um etwa 3 %.
Diese Daten stellen erstmals die etablierte Annahme infrage, dass die Senkung von Lipoprotein(a), kurz Lp(a) – einem genetisch determinierten Risikofaktor für Herzinfarkt und Schlaganfall – einen wesentlichen Beitrag zur Verringerung solcher Ereignisse leisten kann. Trotz des hohen Marktpotenzials von mehreren Milliarden US-Dollar existiert bislang keine zugelassene Therapie, die gezielt auf Lp(a) abzielt.
Lp(a): Genetisch bedingtes Risiko und Limitierungen der aktuellen Therapie
Lp(a) wurde 1963 erstmals charakterisiert und unterscheidet sich von klassischen LDL-Cholesterinwerten dadurch, dass seine Konzentration im Blut hauptsächlich genetisch bestimmt ist und weniger durch Ernährung oder Lebensstil beeinflusst werden kann. Ein hoher Lp(a)-Spiegel verdoppelt oder verdreifacht nachweislich das Risiko für kardiovaskuläre Erkrankungen.
Novartis betonte, dass über 8.000 Probanden in der Studie trotz optimaler Standardbehandlung erfasst wurden. Obwohl Pelacarsen die Lp(a)-Werte effektiv senkte, konnte dies nicht in eine signifikante Reduzierung von Ereignissen wie Herzinfarkten oder Schlaganfällen übersetzt werden. Shreeram Aradhye, Chief Medical Officer von Novartis, kündigte an, die vollständigen Daten auf einer bevorstehenden medizinischen Fachkonferenz vorzustellen. Die bisherigen Erkenntnisse liefern jedoch wertvolle Einblicke in das komplizierte Zusammenspiel von Lp(a)-Senken und klinischem Outcome.
Auswirkungen auf Wettbewerber Amgen und Eli Lilly
Die enttäuschenden Ergebnisse dürften branchenweit nachwirken. Die Konkurrenten Amgen und Eli Lilly, die ebenfalls Therapien zur Lp(a)-Senkung entwickeln – Olpasiran und Lepodisiran – sehen sich verstärktem Prüfvorbehalt ausgesetzt. Amgens Wirkstoff folgt einem ähnlichen Wirkmechanismus wie Pelacarsen, während Eli Lilly eine breitere Zielgruppe adressiert, darunter auch Personen ohne diagnostizierte kardiovaskuläre Erkrankungen.
Die Nachricht führte zu Kursverlusten bei Amgen (-5 % im nachbörslichen Handel), Ionis Pharmaceuticals (-10 %) und NewAmsterdam Pharma (-12 %). Analysten werten die Ergebnisse als Belastung für das Vertrauen in die gesamte Lp(a)-Hypothese, sodass die kommenden Studien eine deutlichere Wirkung und klare klinische Vorteile nachweisen müssen, um Anleger zu überzeugen.
Marktreaktion und Einschätzungen von Experten
Marktbeobachter hatten schon zuvor nur moderate kardiovaskuläre Risikoreduktionen durch Lp(a)-Therapien erwartet, was die vergleichsweise moderate Kursreaktion erklärt. Analysten der Citigroup kommentierten, dass „obwohl Pelacarsen das primäre Studienziel verfehlte, die Frage, ob Lp(a)-Senkung kardiovaskuläre Erkrankungen verhindern kann, durch weitere Daten noch offen bleibt.“
Barclays wies darauf hin, dass eine Risikoreduktion von 13 % statistisch bedeutsam gewesen wäre, Pelacarsen diesen Wert jedoch nicht erreichte. Jefferies betonte, dass die verbesserten Standardtherapien den allgemeinen Rückgang kardiovaskulärer Ereignisse bewirken und es zunehmend schwieriger sowie kostenintensiver machen, zusätzliche Effekte durch neue Medikamente zu demonstrieren.
Fortschritte und Chancen in der Lp(a)-Forschung bleiben bestehen
Da Amgen und Eli Lilly unterschiedliche molekulare Ansätze verfolgen, sehen einige Experten noch Potenzial für alternative Wirkstoffe, die tiefere Lp(a)-Reduktionen erzielen und insbesondere Patienten mit sehr hohen Lp(a)-Werten einen klinischen Vorteil bieten könnten. Analysten von William Blair bewerten die Entwicklungslage als herausfordernd, aber nicht aussichtslos.
Mit geschätzten 20 % der Weltbevölkerung, die erhöhten Lp(a)-basierten kardiovaskulären Risiken ausgesetzt sind, bleibt die Fortsetzung der Forschung in diesem Bereich wichtig. Die kommenden klinischen Studien werden entscheidend sein, um das therapeutische Potenzial von Lp(a)-Senkern zu klären und regulatorische sowie investorenseitige Weichenstellungen zu beeinflussen.