노바티스 Pelacarsen 임상 실패, 심혈관 치료 시장에 충격
스위스 제약사 노바티스(Novartis)가 Ionis Pharmaceuticals와 함께 개발한 Lp(a) 저하제 펠라카르센(Pelacarsen)이 주요 후기 임상시험에서 심혈관 사건 발생률을 유의미하게 개선하지 못했다. 2026년 9월 5일 발표된 이 소식으로 인해 같은 주에 노바티스 주가는 3% 하락했다.
이 결과는 고위험 지방단백질인 Lp(a)를 낮추면 심장발작과 뇌졸중 위험을 줄일 수 있다는 기존 치료 가설에 대한 시장의 의문을 처음으로 본격화시켰다. 현재 Lp(a) 적응증으로 승인된 치료제는 없으며, 이 시장은 수십억 달러 규모로 예상된다.
Lp(a) 특성과 임상 시험 결과에 대한 해석
Lp(a)는 1963년에 발견된 특별한 지질단백질로서 주로 유전적 요인에 의해 혈중 농도가 결정되며 LDL(저밀도 지질단백질)과 달리 생활습관의 영향이 적다. 높은 Lp(a) 농도는 심혈관 질환 발생 위험을 2배 이상 높이는 것으로 알려져 있다.
노바티스는 이번 임상에 참여한 8,000명 이상의 환자들이 최적 치료 표준을 받았음에도 불구하고, Pelacarsen은 Lp(a)를 낮추는 데 성공했음에도 불구하고 심혈관 사건 발생률의 유의미한 감소를 입증하지 못했다고 밝혔다. 노바티스 최고 의학책임자 Shreeram Aradhye 박사는 향후 학회에서 완전한 임상 결과를 공개할 예정이며, 이번 데이터는 Lp(a) 저하와 심혈관 결과 간 관계 규명에 중요한 단서를 제공할 것이라고 설명했다.
암젠과 일라이릴리, 개발 전략에 시험대 올라
노바티스 임상 실패는 동종 업계 경쟁사인 암젠(Amgen)과 일라이릴리(Eli Lilly)에게도 부담을 증대시키고 있다. 암젠은 Olpasiran의 Lp(a) 저하 임상시험을 진행 중이며, 일라이릴리는 보다 범위가 넓은 심혈관 위험군을 대상으로 하는 Lepodisiran 개발에 주력하고 있다.
이 소식 이후 암젠은 장외 거래에서 주가가 약 5% 하락했으며, Ionis Pharmaceuticals와 신암스테르담(New Amsterdam Pharma)은 각각 10%, 12%의 주가 하락을 경험했다. 전문가들은 이번 노바티스 결과가 Lp(a) 치료 가설에 대한 신뢰를 약화시켰으며, 향후 연구에서는 더 강력한 Lp(a) 감소 효과가 임상적 이점을 보이는지를 검증해야 한다고 평가했다.
시장 반응과 분석가 코멘트
시장은 Lp(a) 저하제가 심혈관 위험도를 중등도 수준에서만 개선할 것으로 예상하며, 노바티스 주가 변동도 제한적인 점이 투자자들이 이번 위험을 상당 부분 반영했음을 시사한다. 씨티은행 분석가는 "Pelacarsen이 주요 목표에 도달하지 못했지만, Lp(a) 저하가 심혈관 질환 예방과 관련 있다는 가설이 완전히 무너지진 않았다"라며 "치료 기전과 시험 설계, 종단 지표 등에 대한 추가 데이터가 필요하다"고 말했다.
바클레이즈는 통계적 유의성을 가진 13% 위험 감소 효과 달성이 관건이나, Pelacarsen이 이를 충족하지 못한 것으로 보인다고 분석했으며, 제프리스 애널리스트는 고도 최적 치료 환경이 새 약물 임상에서 사건 발생률 감소와 비용 증가라는 도전을 안겨주고 있다고 지적했다.
향후 임상 연구 및 시장 동향
암젠과 일라이릴리가 각기 다른 기술 방식을 적용하고 있어, 일부 연구자들은 특정 후보 약물이 더 심층적인 Lp(a) 저하를 이룰 수 있을 것으로 기대한다. 특히 Lp(a) 농도가 극도로 높은 환자군을 타깃으로 한 개발에 일정 동력이 유지되고 있다. 윌리엄 블레어 애널리스트는 "노바티스의 실패에도 불구하고 Lp(a) 저하제 개발이 완전히 좌절된 것은 아니다"라고 평가했다.
전 세계 인구 약 20%가 Lp(a) 관련 심혈관 위험에 노출되어 있어 이 분야 연구와 경쟁은 지속될 전망이며, 다가오는 임상 데이터가 업계 관심의 핵심이 될 전망이다.