Novartis công bố kết quả thử nghiệm thất vọng của Pelacarsen
Tập đoàn dược phẩm Thụy Sĩ Novartis cùng đối tác Ionis Pharmaceuticals vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn đối với thuốc Pelacarsen, nhằm giảm mức cholesterol Lp(a) – một yếu tố nguy cơ cao liên quan đến bệnh tim mạch. Pelacarsen không cho thấy cải thiện đáng kể về kết quả tim mạch ở bệnh nhân, gây nên cú sốc trên thị trường khi cổ phiếu Novartis giảm khoảng 3% ngay đầu tuần.
Thuốc này được kỳ vọng sẽ mở ra hướng điều trị mới nhằm làm giảm tỷ lệ nhồi máu cơ tim và đột quỵ, tuy nhiên đây là lần đầu tiên kết quả thực tế làm lung lay giả thuyết lâu nay về hiệu quả của việc giảm Lp(a). Mặc dù chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt nhắm vào Lp(a), thị trường ước tính thuốc liên quan có thể đạt giá trị hàng chục tỷ USD.
Đặc điểm và vai trò của cholesterol Lp(a)
Lp(a) được phát hiện từ năm 1963, là dạng lipoprotein đặc biệt do di truyền quyết định, không giống LDL cholesterol thông thường chịu ảnh hưởng bởi chế độ ăn uống hay lối sống. Mức Lp(a) cao làm tăng gấp đôi nguy cơ mắc bệnh tim mạch theo nhiều nghiên cứu y học.
Novartis khẳng định nghiên cứu có hơn 8.000 bệnh nhân được áp dụng liệu trình chuẩn tốt nhất hiện nay, nhưng dù giảm được Lp(a), Pelacarsen không giảm tỷ lệ biến cố tim mạch đáng kể. Tiến sĩ Shreeram Aradhye, Giám đốc Y tế của Novartis, cho biết kết quả toàn diện sẽ được trình bày tại các hội nghị chuyên ngành trong thời gian tới, cung cấp dữ liệu quan trọng giúp hiểu rõ hơn về mối tương quan giữa giảm Lp(a) và hiệu quả điều trị tim mạch.
Áp lực gia tăng với Amgen và Eli Lilly
Kết quả thất bại của Novartis tạo ra thách thức lớn đối với hai đối thủ Amgen và Eli Lilly đang phát triển các thuốc tương tự. Amgen đang thử nghiệm Olpasiran trong các nghiên cứu giảm Lp(a), trong khi Eli Lilly phát triển Lepodisiran với phạm vi bệnh nhân rộng hơn, bao gồm cả nhóm chưa được chẩn đoán bệnh tim mạch rõ ràng.
Sau công bố, cổ phiếu Amgen giảm khoảng 5% trong giao dịch sau giờ, Ionis Pharmaceuticals giảm 10%, và NewAmsterdam Pharma sụt 12%. Các nhà phân tích nhận định data của Novartis làm giảm niềm tin vào giả thuyết điều trị thông qua giảm Lp(a), đồng thời đề cao việc các thử nghiệm tiếp theo phải có khả năng giảm Lp(a) mạnh mẽ hơn để chứng minh hiệu quả lâm sàng rõ ràng.
Phân tích thị trường và ý kiến chuyên gia
Dù Pelacarsen chưa đạt mục tiêu chính, thị trường không quá bất ngờ khi sự cải thiện rủi ro tim mạch từ Lp(a) được dự đoán chỉ ở mức vừa phải. Chuyên gia phân tích từ Citigroup nhận định kết quả không phủ nhận hoàn toàn giả thuyết giảm Lp(a) giúp ngăn ngừa bệnh tim, nhưng cần thêm các dữ liệu để làm rõ cơ chế điều trị, thiết kế thử nghiệm và các chỉ tiêu kết quả.
Barclays nhấn mạnh dù mức giảm rủi ro chỉ khoảng 13% có ý nghĩa thống kê, Pelacarsen dường như vẫn chưa đạt được chuẩn này. Trong khi đó, Jefferies lưu ý là tiêu chuẩn điều trị hiện đại đã làm giảm tỷ lệ biến cố tim mạch, khiến thử nghiệm lâm sàng thuốc mới khó khăn và tốn kém hơn.
Tiềm năng và diễn biến tiếp theo trong lĩnh vực Lp(a)
Amgen và Eli Lilly áp dụng công nghệ khác biệt nên khả năng giảm sâu Lp(a) vẫn còn. Các nhà phân tích William Blair cho rằng mặc dù thất bại của Novartis đặt ra nhiều thử thách, triển vọng phát triển thuốc Lp(a) vẫn chưa bị loại bỏ hoàn toàn.
Khoảng 20% dân số toàn cầu có nguy cơ tim mạch liên quan Lp(a), do đó việc nghiên cứu và cạnh tranh trong lĩnh vực này tiếp tục thu hút sự chú ý. Các dữ liệu lâm sàng sắp tới sẽ đóng vai trò then chốt trong việc đánh giá hướng đi và hiệu quả của các phương pháp điều trị giảm Lp(a) tiềm năng.