Pelacarsen de Novartis no cumple objetivo principal y genera incertidumbre en terapias Lp(a)
El gigante farmacéutico suizo Novartis, junto con Ionis Pharmaceuticals, informó que su medicamento en investigación Pelacarsen, orientado a disminuir los niveles de lipoproteína(a) [Lp(a)], no consiguió mejorar de manera significativa los resultados cardiovasculares en un ensayo clínico avanzado. Los resultados, publicados el 5 de septiembre de 2026, provocaron una caída del 3% en las acciones de Novartis el lunes siguiente.
Este revés supone la primera ocasión en que un estudio importante cuestiona la hipótesis establecida de que reducir la Lp(a), una lipoproteína genética vinculada a un mayor riesgo cardiovascular, puede disminuir de forma destacada la incidencia de infartos y accidentes cerebrovasculares. Actualmente, ningún tratamiento enfocado en Lp(a) cuenta con aprobación regulatoria, a pesar del potencial importancia económica, estimada en varios miles de millones de dólares para terapias efectivas.
Características de la Lp(a) y mecanismo del fármaco
La lipoproteína(a), descubierta en 1963, es una partícula lipoproteica que se diferencia de las LDL tradicionales ya que sus niveles en sangre están determinados principalmente por la genética, en lugar de factores modificables como la dieta o actividad física. Se ha demostrado que niveles elevados de Lp(a) duplican o más el riesgo cardiovascular.
Novartis destacó que más de 8,000 pacientes en el estudio recibieron el mejor cuidado estándar disponible. Aunque Pelacarsen logró reducir los niveles de Lp(a), esto no se tradujo en una disminución estadísticamente significativa de eventos cardiovasculares. Shreeram Aradhye, director médico de Novartis, afirmó que los datos completos serán presentados en una conferencia médica próxima y que estos resultados aportan una visión crucial sobre la compleja relación entre la reducción de Lp(a) y los desenlaces clínicos.
Repercusiones para Amgen y Eli Lilly
Las consecuencias del estudio exceden a Novartis. Los competidores Amgen y Eli Lilly, que también desarrollan terapias para reducir Lp(a) —con Olpasiran y Lepodisiran respectivamente— enfrentan ahora un escrutinio mayor. El programa clínico de Amgen sigue un enfoque similar al de Pelacarsen, mientras que el medicamento de Eli Lilly busca abarcar una población más amplia, incluyendo pacientes sin diagnóstico previo de enfermedad cardiovascular.
Tras la publicación, las acciones de Amgen cayeron alrededor de un 5% en negociación fuera de horas, Ionis Pharmaceuticals perdió un 10% y NewAmsterdam Pharma retrocedió un 12%. Analistas apuntan que estos datos afectan la confianza del inversor en toda la hipótesis de reducción de Lp(a), aumentando la presión sobre futuros estudios para demostrar una disminución más profunda de Lp(a) y beneficios clínicos claros.
Análisis del mercado y opinión de expertos
Los analistas del mercado habían previsto reducciones modestas del riesgo cardiovascular a partir de terapias contra Lp(a), reflejadas en una reacción relativamente contenida en el precio de las acciones. Expertos de Citigroup señalaron que “aunque Pelacarsen no cumplió el objetivo principal, el concepto de que la reducción de Lp(a) puede prevenir enfermedades cardiovasculares sigue sin resolverse, quedando la puerta abierta a nuevos datos que clarifiquen el mecanismo terapéutico y aspectos del diseño del ensayo.”
Barclays destacó que una reducción del riesgo cercana al 13 % habría sido estadísticamente relevante, pero Pelacarsen no alcanzó este nivel. Jefferies agregó que los avances continuos en la optimización de tratamientos estándar han disminuido la incidencia global de eventos cardiovasculares, dificultando y encareciendo la demostración del valor añadido de nuevos fármacos.
Continuidad en el desarrollo y situación del sector
Dado que Amgen y Eli Lilly emplean mecanismos moleculares distintos, algunos analistas mantienen un optimismo prudente en que otras terapias podrían lograr reducciones más profundas de Lp(a), beneficiando a pacientes con niveles extremadamente elevados. Analistas de William Blair destacaron que, a pesar del fracaso de Novartis, el panorama para los fármacos de Lp(a) sigue siendo complejo pero no definitivo.
Con una quinta parte de la población mundial afectada por el riesgo cardiovascular elevado asociado a Lp(a), la investigación y competencia en este sector continúan activas. Los próximos datos clínicos serán esenciales para definir el rumbo de las terapias enfocadas en Lp(a), así como para orientar las decisiones regulatorias e inversionistas.