Pelacarsen da Novartis Não Alcança Objetivo Principal em Ensaio Clínico
A farmacêutica suíça Novartis, em parceria com a Ionis Pharmaceuticals, anunciou que o Pelacarsen, medicamento em desenvolvimento para reduzir o colesterol lipoproteína(a) [Lp(a)], não conseguiu melhorar de forma significativa os desfechos cardiovasculares em um estudo clínico de fase avançada. Os resultados divulgados em 5 de setembro de 2026 provocaram uma queda de 3% nas ações da Novartis na segunda-feira seguinte.
Este resultado representa a primeira evidência substancial contra a hipótese dominante de que diminuir o Lp(a)—uma lipoproteína geneticamente determinada associada a maior risco cardiovascular—pode reduzir eventos como enfartes e AVCs. Até o momento, nenhum tratamento direcionado ao Lp(a) recebeu aprovação regulatória, apesar do potencial de mercado estimado em bilhões de dólares para essa classe terapêutica.
Características do Lp(a) e o Funcionamento do Pelacarsen
Identificado em 1963, o Lp(a) é um tipo específico de lipoproteína regulada principalmente pela genética, ao contrário do LDL, que é mais influenciado por hábitos e estilo de vida. Níveis elevados de Lp(a) podem mais que dobrar o risco de doenças cardiovasculares.
No estudo, mais de 8.000 pacientes receberam cuidados padrões otimizados, e embora o Pelacarsen tenha efetivamente reduzido os níveis de Lp(a), isso não se refletiu em uma diminuição estatisticamente significativa dos eventos cardiovasculares. Shreeram Aradhye, diretor médico da Novartis, ressaltou que dados completos serão apresentados em uma conferência médica próxima, mas os resultados atuais já fornecem informações importantes sobre a complexa relação entre a redução do Lp(a) e os resultados clínicos.
Impactos para Amgen e Eli Lilly
Os resultados negativos também trazem implicações para concorrentes como Amgen e Eli Lilly, que desenvolvem terapias similares — Olpasiran e Lepodisiran, respectivamente — para reduzir o Lp(a). O programa da Amgen segue abordagem semelhante à da Novartis, enquanto Eli Lilly foca em um público mais amplo, incluindo pacientes sem diagnóstico prévio de doenças cardiovasculares.
Após a divulgação dos resultados da Novartis, as ações da Amgen caíram cerca de 5% no after-market, Ionis Pharmaceuticals recuou 10% e NewAmsterdam Pharma teve queda de 12%. Analistas avaliam que os dados da Novartis aumentaram as incertezas em torno da hipótese de que a redução do Lp(a) por si só traduza benefícios clínicos claros, pressionando os ensaios em curso a demonstrar efeitos mais robustos.
Opinião de Analistas e Reação do Mercado
Especialistas já esperavam que os efeitos dos medicamentos para Lp(a) fossem modestos em termos de diminuição de riscos cardiovasculares, o que se refletiu na reação contida do mercado. Analistas do Citigroup afirmaram que "embora o Pelacarsen não tenha atingido o endpoint primário, a ideia de que a redução do Lp(a) pode prevenir doença cardiovascular ainda permanece em aberto, dependendo de dados futuros que clarifiquem o mecanismo terapêutico e condições do estudo".
O Barclays destacou que uma redução de risco de 13% seria estatisticamente significativa, mas o Pelacarsen não atingiu esse nível. Já a Jefferies ressaltou que o avanço nos tratamentos padrões reduziu a taxa geral de eventos cardiovasculares, elevando a complexidade e o custo para provar benefícios adicionais com novas drogas.
Continuidade do Desenvolvimento e Perspectivas no Setor
Como Amgen e Eli Lilly usam abordagens moleculares distintas, alguns analistas mantêm um otimismo moderado de que outras terapias possam alcançar reduções mais profundas de Lp(a), especialmente em pacientes com níveis extremamente elevados. Segundo analistas da William Blair, apesar do revés da Novartis, o desenvolvimento de medicamentos para Lp(a) continua desafiador, porém não inviável.
Considerando que aproximadamente 20% da população mundial apresenta risco cardiovascular associado ao Lp(a) elevado, a pesquisa e a competição no segmento devem prosseguir. Os dados dos próximos ensaios serão essenciais para direcionar o futuro das terapias para Lp(a), assim como as decisões regulatórias e as percepções dos investidores.