诺华Pelacarsen关键试验未达预期引关注
瑞士製藥巨擘諾華(Novartis)與Ionis Pharmaceuticals合作研發的膽固醇相關藥物Pelacarsen,於2026年9月5日宣布其降低Lp(a)脂蛋白的晚期心血管臨床試驗結果未顯著減少心血管不良事件。該消息發布後,周一犧牲股價下滑約3%。
此結果首次引發市場對降低Lp(a)以減少心血管疾病風險治療假說的質疑。Lp(a)是一種由基因決定的脂蛋白,高值與心血管病風險正相關,全球缺乏獲准針對Lp(a)的治療藥物。因預期涉及數十億美元市場,這一結果對整個領域影響重大。
Lp(a)的特殊生物機制與藥物研發現狀
Lp(a)於1963年被發現,與傳統低密度脂蛋白(LDL)不同,其水平主要由遺傳因素決定,不易受飲食及生活方式影響。高水平Lp(a)會使心血管事件風險增加一倍以上。此次早期約8000名受試患者均接受最佳標準治療,結果顯示Pelacarsen雖成功降低Lp(a),但未伴隨顯著的心血管事件風險改善。
諾華首席醫療官Shreeram Aradhye表示,完整數據將於近期醫學會議發布,研究團隊將持續分析Lp(a)濃度降低與臨床預後間的關聯。
安進與禮來面臨更嚴挑戰
諾華此次試驗結果不僅影響自身臨床藥物前景,也給主要競爭對手安進(Amgen)與禮來(Eli Lilly)帶來壓力。安進正進行靶向Lp(a)藥物Olpasiran的相關臨床試驗,而禮來的Lepodisiran則覆蓋更廣泛心血管疾病風險患者。
消息公布後,安進盤後下跌約5%,Ionis Pharmaceuticals跌幅達10%,新阿姆斯特丹製藥(NewAmsterdam Pharma)跌12%。多位分析師認為,諾華的數據削弱了該治療策略的信心,未來藥物需要證實更強的Lp(a)降低效果才能帶來臨床優勢。
市場回應及專家看法
市場普遍認為,Lp(a)降幅與心血管疾病改善間的關係可能不及預期,諾華股價僅微幅波動反映部分投資人已提前預料風險。花旗分析師指出,「雖然Pelacarsen未達頂線終點,但並未徹底否定Lp(a)降低治療心血管疾病的假設,仍需更多數據協助釐清機制及試驗設計影響。」
巴克萊分析意見認為,即使13%的風險降低具統計學意義,Pelacarsen似乎未達此標準;Jefferies指出,現代優化治療標準令心血管事件減少,增加了新藥試驗設計與成本難度。
藥物開發未來走向與產業動態
由於安進與禮來採用不同技術路線,部分分析師仍看好深度降低Lp(a)的潛力,特別是在Lp(a)濃度極高的患者群體。William Blair分析師表示,雖然諾華失利帶來挑戰,並不代表該領域藥物開發前景全然終結。
全球約五分之一人口攜帶高Lp(a)相關心血管風險,使得Lp(a)藥物持續獲得產業關注。未來各家企業的臨床數據將成為衡量該市場競爭格局及技術突破的關鍵指標。